Отдавна е установено, че IGF-1 има важни ефекти върху растежа, диференциацията и оцеляването на невроните. Протеинът е основен фактор в синаптичната формация и по този начин играе критична роля в ученето, паметта и др. IGF-1 е особено важен за развитието и поддържането на зрели синапси. Изследванията показват, че IGF-1 е абсолютно необходим за постигане на подходящи нива на пресинаптичен синапсин-1, протеин, който регулира освобождаването на невротрансмитери. Пептидът също е важен за постсинаптичния PSD-95 протеин, който поддържа синаптичната структура. Без IGF-1 синаптичното развитие е нарушено и се развиват дефицити в двигателните умения, поведението, когнитивното функциониране и езика.
IGF-1 и неговите аналози са тествани при синдром на Rett и при синдром на делеция на хромозома 22. И в двата случая пептидите дават положителни ползи. Чрез защита на броя на възбуждащите синапси в мозъка и чрез запазване на невронната плътност. Доказано е също, че IGF-1 намалява токсичните ефекти от свръхстимулацията на NDMA, като по този начин предпазва невроните от възбудена токсичност, която може да доведе до невронна смърт. Ползите са толкова големи при проучвания върху животни, че IGF-1 и неговите аналози се въвеждат като експериментални лечения при хора, страдащи от тези опустошителни състояния.
Клиничните изпитвания на IGF-1 при множествена склероза (МС), ALS, болест на Паркинсон (PD) и болест на Алцхаймер (AD) са дали смесени резултати. При ALS, например, лечението с IGF-1 води до значително намаляване на прогресията на заболяването, повишена мускулна сила, подобрено дихателно функциониране и повишено качество на живот. При МС пептидът няма почти никакъв ефект. Все още не са провеждани изпитвания върху хора на IGF-1 при PD, но проучвания при модели на PD при плъхове показват, че той предпазва допаминергичните неврони и подобрява поведението. Необходимо е допълнително проучване, за да се разберат причините за тези състояния и как IGF-1 DES играе роля в лечението им. Фактът, че пептидът няма въздействие върху МС, не е изненадващ, тъй като състоянието е по-малко причинено от смърт на неврони, отколкото от увреждане на клетките около невроните. IGF-1 DES и други IGF-1 аналози могат да помогнат на учените да изследват основната патофизиология на тези състояния, за да разберат по-добре техните причини и по този начин да разработят потенциални лечения.
